Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca, SMA (Spinal Musküler Atrofi) Bilim Şurası toplantısının akabinde yazılı açıklama yaptı.
‘NUSİNERSEN TEDAVİSİ GÖREN 1024 HASTAMIZ VAR’
Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, hastaların tedavi süreçleri ve tedavi tekniklerindeki son gelişmeleri ele aldıklarını aktaran Koca, “Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık münasebetiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin çabucak ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek halde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor” sözlerini kullandı.
‘YÜKLEME DOZU TAMAMLANAN BEBEKLERİMİZDE BİRİNCİ 6 AYDA SAĞ KALMA ORANI YÜZDE 100’
Bilimsel çalışmaların, erken vakitte uygulanmasının tedavinin daha tesirli olduğunu gösterdiğini belirten Koca, “yenidoğan döneminde” tarama yapılarak tedavinin bulgular gelişmeden yapılmasının değerli olduğunu vurguladı.
Koca, “Sağlık Bakanlığı olarak bilim konseyimizin tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak biçimde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği tabiplerince tespit edilenlere en kısa müddette tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde birinci 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti” dedi.
“SMA konusundaki bilimsel gelişmeler yalnızca tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda kıymetli gelişmeler oldu” diyen Koca şöyle devam etti:
“Bilim Heyetimizle birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan evvel evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması fiyatsız olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.”
‘RİSDİPLAM TEDAVİSİ İÇİN SÜREÇ ÖNÜMÜZDEKİ GÜNLERDE SONUÇLANDIRILACAK’
“İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen öbür ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Konseyimiz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir.
Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon formunda oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel bilgiler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son evreye gelinmiştir. Bilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne biçimde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke bilgileri arttıkça Bilim Heyeti tarafından uygulama asılları tekrar gözden geçirilecektir.”
‘ZOLGENSMA TEDAVİSİYLE İLGİLİ BİLGİLERDE TUTARSIZLIKLAR GÖRÜLDÜ’
“Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha evvel de tabir edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel bilgiler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur.
İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu dataların yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması değerine, yurt dışında kimi doktorlar tarafından muhakkak kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır.”
‘YAPILAN SMA YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİNE ONAY VERMİYORUZ’
“Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Lakin semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tıp kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.
‘BU TABLOYA KARŞIN BİLİMSEL DELİLLERİ TEMİN EDİP İNCELEDİK’
“Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz arkası etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel delilleri temin edilerek Bilim Heyetimize bu bilgiler tekrar sunulmuştur. Bilim heyetimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin başka tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür.
Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı, Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Heyetimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde başka ilaçlara emsal aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek ömür dataları talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Konseyimiz en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır.”
‘UMUDUN SUİSTİMALİNE MÜSAADE VERMEYECEĞİZ’
“SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son evreye gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece kıymetlidir.
SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.
Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari maksatlara alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Fakat bilimsel delille aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.” (HABER MERKEZİ)
